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药品临床综合评价项目真实世界研究质量控制规范(2024版)解读
黄睿健, 尹璇, 伍俊妍, 张方, 陈昊, 朱建国, 李俐, 束雅春, 陈楠, 张晶晶, 马爱霞, 周吉芳
健康发展与政策研究, 2024, 27(5): 437-444.   DOI: 10.12458/HDPR.202408074

术语 描述 案例解释
选择偏倚 指在研究设计或实施过程中,由于样本的选择方式不当,导致研究结果不能正确反映总体真实情况的系统性误差 如研究1种新药在治疗高血压患者中的效果。选择了1组在大型城市医院就诊的高血压患者作为研究对象。然而,这可能会产生选择偏倚,因为这些患者可能与总体高血压患者不同。比如,城市医院的患者可能比农村地区的患者具有更高的经济水平,或者有更好的医疗可及性,这可能影响他们对治疗的依从性以及健康结果
左截断 指研究对象只在某个事件(如诊断、治疗开始等)发生后才进入研究,而未能观察到事件之前情况 研究癌症患者的生存时间,并以确诊日作为研究的起点。如果只纳入确诊后依然存活的患者,就可能会遗漏那些已经在确诊时或确诊前死亡的患者,这就是左截断,那些存活时间短的患者根本没有机会被包括在研究中
左删失 指无法确定某个事件在观察期之前具体发生的时间,但知道该事件在某个时间点之前已经发生了 在对糖尿病患者的研究中,研究者记录了患者的首次胰岛素使用时间。如果在观察期内遇到某些已经在使用胰岛素的患者,但不知道他们开始使用胰岛素的确切时间,这就是左删失
索引日期 指在研究中,为每个研究对象设定的特定时间点,用作分析的起点 假设进行1项关于他汀类药物与心血管事件风险的研究。索引日期可以设定为患者首次服用他汀类药物的日期。从该日期开始,研究者可以跟踪患者是否在接下来的几年中出现心血管事件,并评估他汀类药物的预防效果
永生时间偏倚 指在观察性研究中,由于暴露定义或随访期间的时间不当分配,导致一些研究对象在某段时间内“免于”发生研究事件(如死亡、疾病恶化等),从而扭曲研究结果 比较使用某种药物与未使用药物的患者之间的死亡率差异。定义“药物暴露组”为那些在随访期内曾经至少连续使用6个月该药物的患者。在实际情况中,如果患者在服用该药物前的几个月就死亡,这些死亡患者就不会被归为药物暴露组,而是留在未暴露组中。暴露组中的患者在药物使用的前6个月是“永生”的,因为在这6个月内没有死亡的患者才能被归类为暴露组。暴露组的死亡率可能会被低估,这就导致了永生时间偏倚,使药物看起来比它实际的效果更好
中间事件 指在研究期间发生的某些事件,介于暴露与结局间,可能会影响结局或暴露与结局关系 在1项关于抗癌药物疗效的研究中,患者在接受抗癌药物治疗期间可能会经历肿瘤手术或放疗,这些中间事件可能会改变药物对患者结局(如生存时间)的影响
延迟分析 用于评估某一变量(如政策、事件或干预)对另一变量(如经济指标或健康结果)影响的时间延迟 在研究某种公共卫生干预措施对感染率的影响时,通常会进行延迟分析,评估接种后的1个月、2个月和3个月的感染率变化。通过建立回归模型,将接种人数的滞后值作为自变量,分析其对当前感染率的影响,从而识别接种效果的时间延迟。这将帮助公共卫生决策者了解何时最有效地实施干预措施
倾向评分匹配 用于评估干预或治疗效果。通过匹配具有相似倾向评分的个体,使得干预组和对照组在观察到的特征上尽可能相似,从而更准确地估计干预的影响 研究1种新药对高血压患者的影响,患者分为接受新药治疗组和未接受新药治疗组。使用逻辑回归模型计算每位患者接受新药的倾向评分,然后根据倾向评分进行匹配,以确保2个组在年龄、性别、病史等重要特征上尽量相似。在匹配后的样本中比较2组患者的血压变化,从而更准确地评估新药的治疗效果
Ⅰ类错误 为统计假设检验中的概念,指在零假设成立的情况下,错误地拒绝了零假设的错误 评估新药对疾病的治疗效果,设定零假设为“新药没有效果”。经过统计分析,研究者得出结论,拒绝了零假设,认为新药有效。如果实际情况是新药确实没有效果,那么就犯了Ⅰ类错误
表A.1 药品临床综合评价项目真实世界研究质量控制规范术语解释表
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